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十年 AI 制药，临床账上仍是「没有证据」
方法、基准和公司名单都长了。Bender 等人要看的是：更快、更安全、更有效的药，有没有因此多送到患者手里。
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过去十年，人工智能进了药物发现的论文、基准和公司名单。8 月 7 日，Andreas Bender 与十余位合作者在《Nature Reviews Drug Discovery》发表 Perspective，把迄今的临床相关影响写成「少得令人失望」。这不是新方法，也不是新的临床试验，是一次批判性复盘。
他们引用两份行业盘点——波士顿咨询公司 2023 年报告，以及 Jayatunga 等人 2022 年对本刊的短评——指出：所谓「AI-first」药企的项目，绝大多数仍停在临床前；进入 I 期和 II 期的有几十个；III 期极少。FDA 近年批准数上升，另有更朴素的解释：生物药占比提高（平均临床成功率本就高于小分子），罕见病批准贡献增大。把批准曲线上扬默认记到人工智能账上，证据链不够。Jayatunga 等人 2024 年在为数不多的数据点上，把一部分项目的 I 期成功率写到高达九成；样本很小，不是 Bender 自己的估计。作者提醒：这些项目大多站在已经比较清楚的疾病生物学和化学骨架上，安全性问题本来就不容易第二次踩中。
更准确的判断是「没有证据」，不是「证明没有」。局限写在体裁上：Perspective 不提供新的临床试验数据。
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Sources
- Bender et al., Nat. Rev. Drug Discov. (2026) · 10.1038/s41573-026-01496-2
- Jayatunga et al. 2022 NRDD
- Jayatunga et al. 2024 DDT
- Minikel et al., Nature 629, 624–629 (2024) · 10.1038/s41586-024-07316-0
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